Лот ценою в жизнь

По оценкам медиков, примерно один ребенок из десяти тысяч детей в мире рождается с мутацией в гене, отвечающем за выработку организмом специального белка — SMN (survival motor neuron), из-за которой ребенок сначала не может передвигаться, держать голову, потом — глотать, есть и дышать. При этом мозг и чувствительность не страдают от болезни. Более того, у детей с СМА (спинальная мышечная атрофия) часто IQ выше среднего уровня.

Печальная статистика свидетельствует: СМА — одна из наиболее частых причин детской смертности, до двух лет не доживает половина таких малышей…

«Заграница нам поможет…»

Полуторагодовалая Ева Короленко, у которой диагностирована спинальная мышечная атрофия, выиграла в необычной лотерее фармацевтической компании Novartis. Девочка стала обладательницей бесплатной инъекции уникальным препаратом Zolgensma, стоимость которого свыше 2,15 миллиона долларов.

«Этот день настал. Хочется кричать от счастья всем вокруг: «Сбор закрыт! Евочка выиграла укол Zolgensma от компании Novartis. Спасибо вам всем за то, что были с нами долгий год и месяц. Спасибо за вашу поддержку и помощь. Мы не забудем этого никогда и будем благодарны вам всю жизнь», — написал отец маленькой одесситки в Fаcebook.

Долгие месяцы, более года средства на лечение Евы собирали всем миром. По состоянию на 26 апреля — день, когда поступила радостная весть, — сумма такой благотворительной помощи составила 45 процентов от стоимости препарата. Семья Короленко стучалась во все двери, без какой-то особой надежды на успех подала заявку на участие в розыгрыше бесплатных доз самого дорогого в мире препарата и оказалась в числе счастливчиков.

Ведь как показывает не очень-то обширная практика, для того, чтобы ребенок мог практически вернуться к полноценной жизни, достаточно сделать всего лишь одну инъекцию.

Сейчас родители девочки и активно помогавшие им благотворители с нетерпением ожидают доставки чудо-инъекции в Украину, ее введения Еве и организации дальнейшей реабилитации малышки. Также решают, как и куда именно будут направлены оставшиеся собранные средства. Здесь, как и в любом финансовом вопросе с привлечением пожертвований, имеются свои нюансы. Хотя речь идет о стоимости менее чем половины названной инъекции, сумма, тем не менее, весьма значительная — более миллиона долларов.

По словам родителей Евы, нынче все счета «заморожены на польской платформе». Именно Польша выделяет средства и предоставляет возможность детям с СМА, в частности — из украинских семей, проходить у них поддерживающую терапию. Туда Еве с ее мамой Анной повезло попасть в апреле минувшего года. Успели выехать и добраться, несмотря на карантин.

К слову, один из польских телеканалов после передачи о больной украинской девочке также помог собрать для нее небольшую сумму.

«Деткам с таким диагнозом польские врачи вводят инъекции «Спинразы» (Spinraza). Если бы не это, не знаю, как бы сейчас чувствовала себя Ева. Очень страшно, что наши врачи не умеют диагностировать: мы без толку оббежали по врачебному кругу. Когда наконец-то диагностировали, то просто развели руками — типа это уже приговор. Они даже не знают, что на самом деле лечение для таких детей есть, и говорят родителям, что ничего нет. Просто заявляют, что ваш ребенок рано или поздно умрет. А вы, дескать, молодая и родите другого ребеночка…», — не скрывает слез Анна.

Женщина рассказывает, что в Польше Еве и другим детям с таким заболеванием инъекции вводят непосредственно в спинной мозг. Такие уколы — дорогостоящие (десятки тысяч долларов) и эффективны, что на какой-то период дает возможность ребенку вернуться к более-менее терпимому образу жизни. Если таковым можно считать неподвижность — ни ходить, ни бегать, даже сидеть невозможно без специального фиксирующего корсета.

«В придачу сама процедура очень болезненна, и, помимо того, спинной мозг не может постоянно выдерживать это «насилие», и весьма вероятна реакция отторжения. Ведь в год необходимо ввести четыре такие инъекции, по одной в квартал. Однако деваться, как говорится, некуда…», — констатирует Анна.

Между тем, 6 апреля Ева получила в соседнем государстве шестую по счету инъекцию препарата Спинраза.

Эксперты подтверждают, что Spinraza самостоятельно не может «починить» врожденно сломанный ген SMN1, но помогает стимулировать соседний — SMN2, который под воздействием этих инъекций какое-то время способен производить нужный белок.

«Чтобы воспрепятствовать быстрому распространению болезни, необходимо вводить Spinraza регулярно. В первый год лечения больному должны сделать шесть уколов, а затем в течение жизни — по четыре в год», — уточняют специалисты.

Именно эту «поддерживающую», благородную функцию приняли на себя польские власти. При этом столь необходимую медпомощь оказывают бесплатно, вне зависимости от гражданства маленьких пациентов.

В силу кураторства вопроса польской стороной собранные на укол Zolgensma для Евы деньги пока невозможно ни тратить, ни перераспределять, ни направлять куда-то и кому-либо. После получения заветной инъекции будут проведены переговоры с упомянутой платформой по поводу дальнейшего использования этих средств.

Не следует сбрасывать со счетов, что процесс реабилитации после инъекционной терапии также весьма дорогостоящий. Это и всевозможные ортопедические, другие приспособления медицинского характера, и необходимое качественное диетическое питание, на что, по словам родителей девочки, ежесуточно уходит от 50 до 100 долларов. И это с учетом волонтерской помощи, в частности, от одесского благотворительного фонда «Корпорация монстров».

«Мы отлично понимаем, что находимся в неоплатном долгу перед всеми людьми, кто откликнулся на наш зов. Теми, кто так или иначе помогал нам в этой крайне сложной ситуации. Без их участия мы никогда бы не смогли достичь такого результата. Мы безгранично благодарны и признательны всем», — заверяют Олег и Анна.

Они ни минуты не сомневаются, что после «разморозки» счетов деньги (точнее, их остаток) непременно будут направлены на благое дело оказания помощи детям с СМА.

И снова — Польша: для маленького Зеленского

Нынче в число тех, кому несказанно повезло, попала Ева Короленко. Несколько ранее, 6 апреля, такую инъекцию ввели 14-месячному Елисею Зеленскому из города Бахмут (бывший Артемовск) Донецкой области. Сделали это в Харькове, куда семья недавно специально вернулась из-за рубежа, и куда была доставлена одна доза Zolgensma. Сейчас малыш чувствует себя лучше, он находится под тщательным медицинским наблюдением.

«Процесс восстановления не быстрый, сдавать анализы и принимать гормоны нам надо будет долго. Мы очень верим и знаем, что у нас все наладится», — говорит мама мальчика Карина Зеленская.

По ее словам, «понадобилось полгода яростной борьбы за жизнь, бессонных ночей, титанического труда», чтобы прийти к сегодняшнему результату. При этом женщина осознает, что без элемента везения не обошлось. Достаточно сказать, что редкое генетическое заболевание у трехмесячного первенца семьи бахмутских полицейских выявили в начале прошлого года. Ради спасения сына в начале февраля семья решила временно переехать в ту же Польшу, где каждые четыре месяца малышу вводили в спинной мозг поддерживающие инъекции Spinraza. Папа Елисея устроился там на стройку, а мама круглосуточно заботилась о сыне и с помощью волонтеров начала кампанию по сбору средств на Zolgensma. За полгода активного фаундрейзинга насчитали около полумиллиона долларов, или чуть более 20 процентов от стоимости необходимой инъекции.

Также подали документы для участия в лотерейном распределении доз Zolgensma. Но у компании-производителя этого препарата есть условие: дети, получающие лечение «Спинразой», не имеют права участвовать в розыгрыше Zolgensma. Поэтому статус поданной заявки был неопределенным.

Благотворительный фонд Kiddo напрямую обращался в центральный офис Novartis в Швейцарии по поводу участия Елисея в лотерее, но также получил отказ. И вдруг в ноябре фармацевтический гигант изменил свое решение. Причины этого ни фонду, ни семье мальчика не известны.

По информации президента благотворительного фонда Анны Ермолаевой, «чтобы бесплатно предоставить инъекционный препарат маленькому украинцу, фармпроизводитель вынужден был создать отдельное юридическое подразделение и приводить свою юридическую базу в соответствие с нестандартным решением».

Какое именно «нестандартное решение» принималось в данном конкретном случае, огласке не придается. Хотя суть, естественно, не в этом.

«Самое главное — результат. Произошло чудо: компания Novartis приняла решение выделить укол бесплатно», — констатирует руководитель фонда.

Параллельно идет активный сбор средств для другого маленького одессита — Димы Свичинского, которому в канун майских праздников исполнилось пять месяцев, и у которого диагностирован самый агрессивный тип заболевания — СМА первого типа.

«Сын родился, казалось бы, абсолютно здоровым ребенком, однако уже спустя какой-то месяц у малыша внезапно исчез тонус мышц во всем теле. Нынче Диме исполнилось пять месяцев, и он уже давно должен переворачиваться и держать голову самостоятельно. Но он не может — мышечная атрофия, он уже серьезно отстал в развитии. Постоянно уменьшается вес, движения более слабые, чем должны быть, — рассказывает отец мальчика Виталий Свичинский. — Мы пытаемся оттянуть момент с установкой зонда, необходимого больным, которые уже не в состоянии самостоятельно глотать и отказываются от пищи, а также при риске попадания пищи в трахею. Пока сыночек может глотать, кормим его из шприца. Едим мы где-то по часу-полтора...».

Медицинский вердикт — четкий и жесткий: инъекцию Zolgensma, спасающую жизнь, необходимо успеть сделать до исполнения Диме полугода. Сейчас собрано уже 50 процентов от необходимой суммы.

То, что за столь короткий срок удалось собрать половину необходимой суммы — просто невероятно, но факт. Это стало возможным, в первую очередь, благодаря усилиям Диминых родителей, а также всех людей, которые распространяют информацию, проводят благотворительные марафоны и мероприятия регионального, всеукраинского и мирового масштаба.

«С учетом принципов справедливости»: об этике и не только

Еще недавно, каких-то шесть лет назад, диагноз «спинальная мышечная атрофия» всегда означал смертельный приговор. Ведь СMA — редкое заболевание, течение которого быстро прогрессирует и приводит к генерализованной мышечной слабости и параличу дыхательных мышц с фатальными последствиями. Нынче в мире есть три препарата, которые могут остановить эту болезнь. Их изготавливают крупные швейцарские фармацевтические компании. Первое лекарство — Spinraza — зарегистрировано в 2016 году. Для торможения болезни его надо принимать регулярно.

В конце 2019 года, после десятилетней разработки и испытаний, появился генный препарат Zolgensma. Выпускаемые ограниченной партией флаконы (для каждой дозы необходим срок порядка 30 дней) хранят при температуре минус 60 градусов по Цельсию. Содержимое такой емкости вводится однократно как внутривенная инфузия, в течение 45–60 минут. В результате — возможность «починить» сломанный ген SMN1. При практическом применении доказано: Zolgensma — наиболее эффективный препарат, достаточно одного укола, чтобы остановить развитие болезни. Однако это самое дорогое лекарство в мире (более 2,1 миллиона долларов за одну дозу), оно удостоилось даже соответствующей номинации в Книге рекордов Гиннесса.

Летом прошлого года выпустили третий препарат для лечения СМА — Evrysdi. Он увеличивает и поддерживает уровень белка SMN. Принимать его необходимо в течение всей жизни.

Что до ценовой политики, то лекарства от такой болезни — все очень дорогостоящие. По данным компании-производителя, стоимость одной дозы Zolgensma составляет половину расходов на 10-летний курс лечения Spinraza (который в первый год обходится в 750 тысяч долларов и по 350 тысяч долларов каждый последующий год).

Еще в 2018-м Novartis опубликовал экономический анализ, наглядно показывающий, что десятилетние расходы на лечение редких заболеваний постоянной терапией, включая СМА, колеблются от двух до пяти миллионов долларов.

Конечно, по всем меркам несколько миллионов долларов за одну капельницу — это очень дорого. Однако эксперты сходятся во мнении: если разобраться, то цена выходит и заоблачной, и обоснованной одновременно. Ведь много лет ученые искали возможность создать это лекарство, тестировали и проводили различные опыты, потом разработка отправляется на завод. Еще — выпуск препарата фактически штучный: в год может понадобиться 300–400 доз. Иными словами, своеобразный эксклюзив, производство которого всегда значительно дороже поточного. Плюс не все деньги идут исключительно на сам препарат, значительная часть сумм будет вложена в дальнейшие исследования — с целью сделать это лекарство доступнее, дешевле. Это в некотором роде и вклад в будущее.

Продажа Zolgensma разрешена только в США, хотя производитель этой чудо-инфузии — вторая по величине в мире транснациональная фармацевтическая корпорация AveXis (Novartis) со штаб-квартирой в европейской Швейцарии.

Вероятнее всего, в силу этого отцы-создатели и запустили программу бесплатного распределения среди больных СМА детей этого самого дорогого в мире медпрепарата. Данная программа по сути — лотерея: AveXis безвозмездно выделяет около 100 доз препарата в год, если это позволяет ритм достаточно специфичного производства.

Раз в две недели члены специально созданной независимой комиссии «вслепую» тянут жребий — из числа заявок, поданных на инъекции Zolgensma исключительно врачами десятков стран мира.

Если пациент не был выбран в рамках одного этапа отбора, он автоматически переходит в следующий этап — до тех пор, пока продолжает соответствовать четко определенным критериям. Именно так выявляют победителей необычной лотереи, своеобразных счастливчиков. Ими мечтают стать тысячи семей, чьи дети с СМА еще не достигли возраста двух лет, а значит, сохранили шанс на выздоровление с помощью однократной внутривенной инфузионной терапии. (Для деток с СМА первого типа этот срок и того меньше, кардинальные медицинские меры здесь необходимо успеть предпринять до достижения ими шестимесячного возраста).

Ясное дело, лотерея не может коренным образом решить проблему спасения всех тяжелобольных. Ведь только в Европе около 1,6 тысячи, а в Украине — более 260 детей страдают от спинальной мышечной атрофии. Эффективная помощь им необходима до максимально критического при данном заболевании возраста. Согласно грустной статистике, около половины детей со СМА-1 не доживают до двух лет.

«Дети с этим заболеванием вообще обречены на смерть или на тяжелую инвалидность. То есть они не могут ни ходить, ни сидеть», — отмечает руководитель Центра орфанных (редких) заболеваний НДСБ «Охматдет» Наталья Пичкур.

Производитель Zolgensma доказательно демонстрирует, что после однократного введения этого препарата в течение буквально нескольких месяцев у маленьких пациентов «крепнет» спина, появляется тонус в ручках и ножках, они могут самостоятельно сидеть, что для детей со СМА первого типа считается удивительным. Подтверждением тому — многочисленные успешные результаты введения препарата пациентам из разных стран.

Кому-то из них повезло больше — нашлись состоятельные спонсоры, выложившие нужную сумму за инъекцию. Другим — меньше: довелось судорожно ожидать (абсолютное большинство пребывает в этом состоянии и сейчас) результатов лотереи. Кому-то удача улыбается, кому-то — нет. И это также стало темой многочисленных околомедицинских дискуссий.

Программа управляемого доступа (та самая лотерея) к Zolgensma для пациентов со спинальной мышечной атрофией была запущена в январе 2020 года. За это время бесплатно предоставлена помощь (инъекции) более чем 150 пациентам в разных странах мира.

Инициаторы столь неординарного мероприятия подчеркивают, что оно предназначено для граждан государств, где препарат пока не прошел процедуру государственной регистрации. Поскольку имеются недовольные «неэтичным лотерейным способом» бесплатного распределения, производители препарата подчеркивают, что программа и ее условия были разработаны в сотрудничестве с независимым комитетом по биоэтике.

«Эта программа создавалась с учетом принципов справедливости, клинических потребностей и глобальной доступности. Благодаря этому ограниченное количество препарата наиболее оптимальным образом распределяется по всему миру без ущемления прав конкретного ребенка и без преференций какой-либо стране», — констатируют в группе компаний Novartis.

По мнению многих экспертов фармацевтического рынка, как бы ни критиковали компанию-производителя, но если у них появилась возможность спасти за свой счет ребенка, это можно только приветствовать.

В повестку дня СНБО

Можно долго рассуждать о тех либо иных аспектах вынужденного участия в неординарной лотерее. Запрос на участие пациента в ней может быть направлен только его лечащим врачом. Он также должен подтвердить соответствие кандидата необходимым медицинским критериям. Помимо того, необходимо получить одобрение органов здравоохранения той страны, в которой больной будет проходить терапию.

Эти, другие бюрократические процедуры, а главное — крайне лимитированное количество выигрышных «лотов», естественно, выводят из состояния равновесия родителей тяжелобольных деток. Розыгрыш за розыгрышем — время идет, а вместе с ним уходит надежда…

Как бы там ни было, но даже в такой, вынужденной «бюрократии» четко усматривается стремление спасти жизни детей. А что в этом направлении предпринимают в нашем родном государстве?

По словам главы фонда «Дети со спинальной мышечной атрофией» Виталия Матюшенко, сейчас насчитывается около 260 пациентов.

«Это только тех, кто зарегистрирован, но регистрация у нас добровольная. Государство же вовсе не ведет учет таких людей: нет реестра — нет проблемы. Поэтому сколько всего детей, вообще всех больных СМА проживает в Украине, сказать невозможно», — констатирует Матюшенко.

Он утверждает, что отечественный Минздрав самоустранился от этой проблемы. Несмотря на то, что «Спинраза» уже зарегистрирована в Украине, на запросы фонда о предоставлении лечения чиновники от медицины отписывают, что ничем не могут помочь, либо попросту ничего не отвечают.

«Стоимость флакона «Спинразы» в Украине — 71 тысяча евро. Каждому больному необходимо по 4–6 флаконов в год, а это уже проблема. А вот в той же Польше, например, абсолютно спокойно лечат почти 900 своих пациентов с СМА и приглашают всех желающих приехать и получить такое лечение. Для этого достаточно приехать туда, получить страховку, следом можно получить необходимый препарат. Понятно, что стоимость «Спинразы» там гораздо ниже. Подобного можно достичь и в Украине, просто нужен конструктивный диалог Минздрава с производителем. У нас же основная проблема в отсутствии или выборочном предоставлении определенных медуслуг или специфического лечения орфанных пациентов заключается в непризнании государством категории орфанных пациентов в целом. Попытки в публичном пространстве заявлять о внимании к каждому пациенту на практике оборачиваются поиском чиновниками любого уровня изысканной формы отказа. Естественно, бюджет никогда не покроет лечение подобной болезни. Но цивилизованные страны находят выход. Возможно, например, найти компромисс между ценой лекарств и преференциями для производителей», — считает Матюшенко.

Такие заболевания, как СМА, относятся к разряду орфанных. Они, увы, далеко не новы. Существует даже официально утвержденный, в том числе Минздравом, перечень этих заболеваний. Однако до них нет дела никому из отечественных чиновников от медицины.

Долгое время все беды-невзгоды нашей медицины связывали с именем одиозной Уляны Супрун. Однако с момента обретения Украиной независимости главное медицинское ведомство страны возглавляли 25 министров. Начиная от первого, Юрия Спиженко, и оканчивая сегодняшним — Максимом Степановым, ставшим уже третьим со времен приснопамятной Супрун. Что-то изменилось?!

Глава совета общественного союза «Орфанные заболевания Украины» Татьяна Кулеша считает, что основная проблема лечения таких пациентов в настоящее время в Украине заключается в недофинансировании программ.

По данным руководителя общественного союза, «на лечение только орфанных заболеваний, включенных в специальный перечень, выделяется 1,2 млрд. гривен, хотя необходимо хотя бы в два раза больше». Она уверена в том, что для обеспечения лечения орфанных пациентов в Украине при имеющихся бюджетных финансовых ресурсах необходимо принять хотя бы пятилетнюю концепцию развития системы оказания помощи таким лицам. Также реализовать механизмы договоров управляемого доступа и оценки медицинских технологий.

«Для того, чтобы стимулировать фармкомпании регистрировать в нашей стране дорогостоящие орфанные препараты, необходимо развивать экономику Украины, делая ее инвестиционно-привлекательной, и обращаться к иностранным производителям с предложениями о сотрудничестве», — убеждена Татьяна Кулеша.

Впрочем, убеждать в этом власти предержащие вряд ли есть резон, и вот почему.

В их головах — проблемы куда более важные, нежели здоровье нации в целом и ее завтрашнего дня — детей, в частности. Например, «беспрецедентная» борьба с контрабандистами или — с олигархами…

…К слову, и в одном, и в другом случае вполне реально извлечь вполне ощутимую материальную пользу. В частности, для пациентов с СМА. Для этого есть несколько вполне реальных путей, требуются только конкретные решения.

Например, созвать специальное заседание всесильного Совета национальной безопасности и обороны (СНБО), пригласить отечественных олигархов. Обратиться к ним с настоятельной просьбой о помощи, в которой остро нуждаются тяжелобольные украинские дети. При этом не обязательно созывать всех толстосумов, достаточно первой «украинской семерки» из обновленного Forbes рейтинга миллиардеров Украины.

Их состояние исчисляется 19 млрд. долларов. Для того, чтобы сделать «укол жизни» всем нуждающимся в нем 260 маленьким украинским пациентам с СМА, необходимо 570 миллионов долларов. То есть, 1/33 от названной выше суммы. Естественно, олигархи потребуют за это очередных преференций. Ни властям, ни здравомыслящим украинцам не привыкать к подобной постановке вопроса. В случае реального варианта решения хотя бы данной проблемы первыми лицами государства, большинство граждан страны приветствовали бы таковое. Что может быть ценнее человеческих жизней!

Другой путь, основанный, к слову заметить, на одном из «громких» последних решений СНБО. По его данным, ежегодно Украина теряет (читай: страну обкрадывают) 11 млрд. долларов только за счет контрабанды на таможне. Об этом известно руководству страны, гражданам которой элементарно отказывают в медпомощи ввиду недостатка финансирования.

Еще один момент. Глава исполнительного комитета Национального совета реформ Украины Михаил Саакашвили наглядно показал, как украинская бюрократия и властные структуры ежегодно обирают своих граждан на 37 млрд. долларов. Он продемонстрировал конкретные схемы и таблицы, из чего видно, как безбожно грабят украинцев. Прямиком из бюджета. Выходит, Украина — не такая уж и бедная страна.

Нужно только желание и не побояться власть употребить, чтобы абсолютно понятным способом решить не только проблемы несчастных пациентов с орфанными заболеваниями, а и многие другие.

Пока же вопрос о завтрашнем дне тяжелобольных деток остается «головной болью» их родных и близких, рассчитывать приходится исключительно на помощь общества. Нас с вами.

Александр ЛЕВИТ